Die Fondazione Telethon gibt bekannt, dass der CHMP eine positive Stellungnahme zu Waskyra(TM) abgegeben hat, einer Gentherapie zur Behandlung des Wiskott-Aldrich-Syndroms (WAS)
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Die Fondazione Telethon gibt bekannt, dass der CHMP eine positive
Stellungnahme zu Waskyra(TM) abgegeben hat, einer Gentherapie zur Behandlung
des Wiskott-Aldrich-Syndroms (WAS)
15.11.2025 / 19:40 CET/CEST
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ROM, 15. November 2025 /PRNewswire/ -- Fondazione Telethon gibt die positive
Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen
Arzneimittelagentur (EMA) bekannt, in der die Zulassung von Waskyra(TM) in der
Europäischen Union empfohlen wird, einer ex-vivo -Gentherapie für das
Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS), eine seltene und lebensbedrohliche primäre
Immundefizienz.
Die Fondazione Telethon ist die erste gemeinnützige Organisation, die den
gesamten Weg von der Laborforschung bis zur behördlichen Zulassung
erfolgreich beschritten hat und dabei mit Industriepartnern
zusammenarbeitet, um Gentherapien von der Entdeckung bis zum Patienten zu
bringen.
Fondazione Telethon Logo
Die Therapie wurde im Rahmen jahrzehntelanger Forschung am San Raffaele
Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget) in Mailand entwickelt und
stellt eine bedeutende wissenschaftliche und klinische Errungenschaft dar,
die Patienten, die von dieser Erkrankung betroffen sind, neue Hoffnung gibt.
"Dieser Meilenstein zeigt, dass akademische Forschung, wenn sie von einem
starken Verantwortungsbewusstsein gegenüber den Patienten geleitet wird und
nach den höchsten industriellen Standards durchgeführt wird, den natürlichen
Verlauf seltener Krankheiten wirklich verändern kann", sagte Ilaria Villa,
Generaldirektorin der Fondazione Telethon. "Wir sind stolz darauf, dass die
in unseren Labors begonnene Arbeit nun europäische Patienten erreicht und
damit den Wert eines Forschungsmodells bestätigt, das Wissenschaft und
Pflege miteinander verbindet."
"Die tatsächliche Verfügbarkeit von Therapien ist unerlässlich, um Familien
eine echte Chance auf eine Behandlung zu bieten", fügte Dr. Alessandro
Aiutihinzu,
stellvertretender Direktor für klinische Forschung bei SR-Tiget, Leiter der
pädiatrischen Immunhämatologie am IRCCS Ospedale San Raffaele und
ordentlicher Professor für Pädiatrie an der Università Vita-Salute San
Raffaele."Die wahre Bedeutung der Wissenschaft liegt in ihren Auswirkungen
auf das Leben der Menschen."
Die Therapie wird Patienten im IRCCS Ospedale San Raffaelezur Verfügung
gestellt, einem anerkannten Kompetenzzentrum für Gentherapie bei dieser und
anderen Erkrankungen, in dem die klinische Testphase durchgeführt wurde.
Die BLA für dieselbe Gentherapie für WAS wird derzeit noch von der
US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDAgeprüft.
Die Fondazione Telethon wird weiterhin mit den Aufsichtsbehörden
zusammenarbeiten, um Therapien für alle in Frage kommenden Patienten
verfügbar zu machen.
Informationen zum Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS)
Das Wiskott-Aldrich-Syndrom ist eine seltene genetische Blutkrankheit, die
zu Immunschwäche und einer niedrigen Thrombozytenzahl führt und durch
Mutationen im WAS-Gen verursacht wird. Die Krankheit manifestiert sich
bereits in der frühen Kindheit durch wiederkehrende und anhaltende
Infektionen, Blutungen, Ekzeme und ein erhöhtes Risiko für
Autoimmunerkrankungen und Lymphome.
Sie betrifft fast ausschließlich Männer, mit einer geschätzten Inzidenz von
1 zu 250.000 lebenden männlichen Geburten. Die derzeitigen
Behandlungsmöglichkeiten umfassen unterstützende Therapien, die auf die
Behandlung und Vorbeugung klinischer Manifestationen abzielen. Die einzige
potenziell heilende Option ist die hämatopoetische Stammzelltransplantation,
für die jedoch nicht immer ein kompatibler Spender zur Verfügung steht und
die nicht ohne Risiken ist.
Informationen zur Waskyra(TM) (Etuvetidigene Autotemcel) Gentherapie für das
Wiskott-Aldrich-Syndrom
Waskyra besteht aus einer einmaligen Verabreichung autologer
CD34+-hämatopoetischer Stamm- und Vorläuferzellen, die mit einem
lentiviralen Vektor transduziert wurden, der das WAS-Gen kodiert.
Nach der Korrektur werden die Stammzellen dem Patienten, der zuvor eine
Chemotherapie erhalten hat, wieder zugeführt. Es hat sich gezeigt, dass
Waskyra die Häufigkeit schwerer und mittelschwerer Blutungen sowie schwerer
Infektionen bei Patienten mit WAS im Vergleich zum Zeitraum vor der
Behandlung reduziert. In Fällen, in denen eine Transplantation von einem
kompatiblen Familienspender nicht möglich ist, stellt die Gentherapie eine
potenzielle Behandlungsoption für geeignete Patienten dar, deren Sicherheit
und Wirksamkeit bewertet wurde.
Informationen über die Fondazione Telethon
Die Fondazione Telethon ist eine italienische gemeinnützige biomedizinische
Organisation, die sich für die Förderung der Forschung zu seltenen und
komplexen genetischen Erkrankungen einsetzt. Seit über 35 Jahren unterstützt
sie wirkungsvolle wissenschaftliche Forschung, die darauf abzielt,
innovative Behandlungsmethoden zu entwickeln und das Leben der von diesen
Erkrankungen betroffenen Menschen zu verbessern.
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