Das Critical Path Institute startet die Initiative "One to Millions", um die Zukunft der personalisierten Medizin weltweit neu zu gestalten
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Das Critical Path Institute startet die Initiative "One to Millions", um die
Zukunft der personalisierten Medizin weltweit neu zu gestalten
28.03.2026 / 19:45 CET/CEST
Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent / Herausgeber verantwortlich.
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Eine weltweite Initiative zur Verbreitung fortschrittlicher therapeutischer
Behandlungsmethoden, um Patienten weltweit einen schnelleren Zugang zu
ermöglichen.
TUCSON, Arizona und AMSTERDAM, 28. März 2026 /PRNewswire/ -- Das Critical
Path Institute® (C-Path) gab heute den Start von "One to Millions" bekannt,
einer globalen öffentlich-privaten Initiative unter Einbeziehung
verschiedener Interessengruppen, die die skalierbare Entwicklung
fortschrittlicher Therapien für hochgradig individualisierte Erkrankungen
ermöglichen soll. Der rasante technologische Fortschritt in Bereichen wie
Antisense-Oligonukleotiden, Genom-Editierung, Gentherapien und RNA-basierten
Behandlungen ermöglicht es, präzise zielgerichtete Therapien für sehr kleine
Patientengruppen oder sogar einzelne Patienten zu entwickeln. Die
bestehenden regulatorischen Rahmenbedingungen und Erstattungsregelungen, die
für populationsbezogene Medikamente und lineare Entwicklungsmodelle
konzipiert wurden, können jedoch nicht Schritt halten, was zu einer
wachsenden Lücke führt, die den Zugang der Patienten verzögert.
Critical Path Institute leads collaborations that accelerate drug development, advancing better treatments for people
worldwide
Um diese Lücke zu schließen, fördert One to Millions das "Plausible
Mechanism Framework" und die "Rare Disease Evidence Principles" der
US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA), indem es die
zentralisierte, behördlich anerkannte Datenplattform von C-Path nutzt, um
die Erarbeitung von Nachweisen, behördliche Entscheidungsprozesse und
skalierbare Entwicklungswege zu unterstützen.
"Worte können nicht vollständig beschreiben, wie entscheidend dieser Moment
für die Veränderung von Leben und die lang erwartete Verwirklichung einer
innovativen Vision ist", sagte Dr. med. Klaus Romero, MS, FCP, Chief
Executive Officer des Critical Path Institute. "One to Millions wurde ins
Leben gerufen, um personalisierte Therapien für noch mehr Menschen
zugänglich zu machen - eine Partnerschaft, die nur C-Path auf den Weg
bringen konnte." Es umfasst eine zentralisierte, behördlich konforme
Datenplattform; ein einzigartiges vorwettbewerbliches Umfeld, das das
gesamte Ökosystem abdeckt; integrierte Ergebnisse aus der präklinischen,
translationalen und klinischen Forschung sowie auf Patientenebene;
umsetzbare Evidenzrahmen zur Optimierung der Bewertung von Wirksamkeit und
Sicherheit; sowie die Fähigkeit, die für die behördliche Zulassung
erforderlichen Instrumente zu entwickeln, um einen kontinuierlichen Lern-
und Bestätigungsprozess zu etablieren. Es gibt schlichtweg keine
vergleichbare Initiative."
Ein modernisierter Plattformansatz sorgt für die notwendige Konsistenz und
Zuverlässigkeit bei fortschrittlichen therapeutischen Technologien. Durch
die Standardisierung der Protokolle für die Herstellung und die
Freigabeprüfungen werden die Ineffizienzen und hohen Kosten, die
typischerweise die Entwicklung von Arzneimitteln in kleinen Stückzahlen
belasten, direkt angegangen. Indem sie neue Therapien auf einer bewährten
Architektur aufbauen, können Entwickler bereits vorhandenes Wissen nutzen,
sodass sich die behördlichen Prüfungen streng auf die neuartigen Komponenten
konzentrieren können, anstatt die gesamte Grundlage von Grund auf neu zu
bewerten.
Julia Vitarello, Gründerin der Mila's Miracle Foundation und Mitbegründerin
der N=1 Collaborative, betonte die dringende Notwendigkeit eines
koordinierten Vorgehens, um die Mängel der derzeitigen Situation zu beheben.
"Dies ist eine sehr spannende Zeit in der Genetik. Heute verfügen wir über
die wissenschaftlichen Erkenntnisse, um einer großen Zahl von Kindern mit
schweren, lebensverändernden seltenen Krankheiten zu helfen, doch unser
Versorgungssystem ist nicht für Tausende von genetischen Erkrankungen
ausgelegt, von denen jeweils nur kleine Bevölkerungsgruppen betroffen sind",
sagte Vitarello. "Wir freuen uns darauf, gemeinsam mit den Aufsichtsbehörden
den Übergang von der Zulassung einzelner Medikamente für einzelne
Krankheiten hin zur Entwicklung von Verfahren zu vollziehen, die für viele
Krankheiten gleichermaßen geeignet sind. Dieser Wandel könnte für Millionen
von Patienten eine entscheidende Wende bedeuten, doch er wird nur dann
gelingen, wenn wir durch die systematische Erfassung und den Austausch von
Daten ein kontinuierliches, iteratives Lernen aus diesen Behandlungen
sicherstellen, um die Entwicklung sicherer und wirksamerer Medikamente
voranzutreiben."
Die Einbindung der Erstellung von Nachweisdokumenten nach der Zulassung in
das Entwicklungsparadigma ist ein wesentliches Merkmal der Initiative. Durch
die direkte Einbindung von Langzeitregistern in das Rahmenwerk wird
sichergestellt, dass die für regulatorische Entscheidungen gewonnenen
Erkenntnisse gleichzeitig in die Bewertungen der Kostenträger hinsichtlich
Haltbarkeit, Sicherheit und Wirksamkeit einfließen können. Die Integration
von Informationen aus dem gesamten Ökosystem verhindert Doppelarbeit und
beschleunigt den Lernprozess - ein Punkt, den Dr. Janet Woodcock,
langjährige Direktorin des CDER und ehemalige amtierende Kommissarin der
FDA, besonders hervorhebt. "Neue Technologien ermöglichen es, die Ursachen
verheerender monogener Erkrankungen potenziell zu beheben. Doch der
Fortschritt kann ins Stocken geraten, und die regulatorischen Anforderungen
bleiben übermäßig konservativ, wenn keine Informationen für gemeinsame
Analysen und Lernerfahrungen zur Verfügung stehen", sagte Woodcock. "Wir
sollten die Fehler der Vergangenheit nicht wiederholen; wir sollten uns in
diesem neuen Bereich um einen raschen Wissenswandel und eine agile
Entwicklung bemühen, indem wir unsere Erkenntnisse weitergeben. Unsere
Patienten haben nichts Geringeres verdient."
Die Zusammenführung bestehender präklinischer, translationaler und
klinischer Datenquellen wird dazu beitragen, die Toxikologie und die
Dosisfindung zu optimieren. Die Erhebung zuverlässiger Daten maximiert den
Nutzen alternativer Methoden, was dazu beiträgt, die unnötige Abhängigkeit
von Tierversuchen zu verringern und gleichzeitig ein Paradigma des
kontinuierlichen Lernens und der Bestätigung zu etablieren.
"Dies stellt einen entscheidenden Meilenstein für die interventionelle
Genetik dar, da damit ein lange fehlendes Puzzleteil für die Zulassung und
Kostenerstattung bereitgestellt und der Bogen geschlossen wird, der mit den
Leitlinien der FDA aus dem Jahr 2021 zu individualisierten
Antisense-Therapien begann", sagte Dr. med. Timothy Yu, Ph.D., Abteilung für
Genetik und Genomik am Boston Children's Hospital und Mitbegründer der N=1
Collaborative. "Durch die konsequente Fokussierung auf Modularität
ermöglicht dieses Rahmenwerk Entwicklern, Daten aus verschiedenen Therapien,
die auf unterschiedliche genetische Varianten abzielen, gemeinsam zu nutzen,
ohne den Zulassungsprozess für jede Mutation neu durchlaufen zu müssen. Es
weist den Weg in eine Zukunft der ,Plug-and-Play'-Genetik, doch ein solches
System lässt sich nicht isoliert aufbauen. Um Heilungsmethoden
voranzubringen, die tatsächlich mehr sind als die Summe ihrer Teile, ist ein
gemeinsamer Lernprozess durch einen soliden Datenaustausch erforderlich, bei
dem jeder Durchbruch den nächsten beeinflusst."
"Bei n-Lorem haben wir einen robusten und skalierbaren Prozess entwickelt,
um Patienten mit extrem seltenen Erkrankungen mit maßgeschneiderten
ASO-Medikamenten zu versorgen. Wir haben mehr als 25 ASOs entdeckt und
entwickelt, die es bisher ermöglicht haben, mehr als 45 Patienten mit extrem
seltenen Erkrankungen zu behandeln. Viele dieser neuen ASO-Medikamente
können zur Behandlung weiterer Patienten eingesetzt werden, und wir setzen
uns dafür ein, diese Patienten zu erreichen", sagte Dr. Sarah Glass, Chief
Operating Officer der n-Lorem Foundation. "Angesichts des vielversprechenden
klinischen Nutzens, den wir bei unseren Patienten beobachten, sind wir
überzeugt, dass es derzeit eine starke Dynamik gibt, um einige der
Herausforderungen zu bewältigen, mit denen die Gemeinschaft der Patienten
mit extrem seltenen Erkrankungen konfrontiert ist, den Zugang zu diesen
Medikamenten zu verbessern und kommerzielle Lösungen zu finden, die diese
Medikamente einem breiteren Publikum zugänglich machen. Wir freuen uns, uns
der Initiative "One to Millions" anzuschließen, und darauf, die Erkenntnisse
einzubringen, die wir aus unserer Arbeit in dieser Gemeinschaft gewonnen
haben."
An dieser gemeinsamen Initiative beteiligen sich die n-Lorem Foundation, die
Mila's Miracle Foundation und das N=1 Collaborative. Die Gründungsmitglieder
kommen nun zusammen. Weitere Informationen finden Sie unter
c-path.org/programs/one-to-millions oder wenden Sie sich an
partnerships@c-path.org.
Sehen Sie sich das Webinar von C-Path zum Thema " Transforming Drug
Development for Precision Medicines: A Practical Path from Evidence
Generation" an, um mehr zu erfahren, und melden Sie sich jetzt für das
nächste Webinar " Scalable Approaches to Patient-Centered Benefit-Risk:
Defining Patient-Focused Drug Development in Precision Medicine" am
Mittwoch, den 8. April, um 12:00 Uhr ET, an.
Informationen zum Critical Path Institute
Das Critical Path Institute (C-Path) ist eine unabhängige, gemeinnützige
Organisation, die 2005 als öffentlich-private Partnerschaft als Reaktion auf
die "Critical Path Initiative" der FDA gegründet wurde. Die Aufgabe von
C-Path besteht darin, Kooperationen anzustoßen, die bessere Behandlungen für
Menschen weltweit ermöglichen. Als weltweit anerkannter Pionier in der
Beschleunigung der Arzneimittelentwicklung hat C-Path zahlreiche
internationale Konsortien, Programme und Initiativen ins Leben gerufen, an
denen derzeit mehr als 1.600 Wissenschaftler und Vertreter von Regierungs-
und Zulassungsbehörden, Hochschulen, Patientenorganisationen,
Krankheitsstiftungen sowie Pharma- und Biotech-Unternehmen beteiligt sind.
Der globale Hauptsitz von C-Path befindet sich in Tucson, Arizona, und die
europäische Niederlassung von C-Path hat ihren Hauptsitz in Amsterdam,
Niederlande, wobei sich die engagierten Teammitglieder in aller Welt
befinden. Weitere Informationen finden Sie unter c-path.org.
Das Critical Path Institute wird von der Food and Drug Administration (FDA)
des Ministeriums für Gesundheit und Soziales (HHS) unterstützt und zu 56 %
von der FDA/HHS mit insgesamt 23.740.424 US-Dollar sowie zu 44 % aus
nichtstaatlichen Quellen mit insgesamt 18.881.611 US-Dollar finanziert. Die
Inhalte stammen von den Autoren und geben nicht unbedingt die offiziellen
Ansichten der FDA/des HHS oder der US-Regierung wieder und stellen auch
keine Billigung durch diese dar.
Medienkontakt:
Roxan Triolo Olivas
C-Path
520.954.1634
rolivas@c-path.org
Kissy Black
C-Path
615.310.1894
kblack@c-path.org
Logo -
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