^KOPENHAGEN, Dänemark, Oct. 17, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ascendis Pharma A/S
(Nasdaq: ASND) hat heute bekanntgegeben, dass der Ausschuss für
Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eine
positive Bewertung von TransCon CNP (Navepegritid), einmal wöchentlich,
abgegeben hat und somit die Zulassung in der Europäischen Union zur Behandlung
von Achondroplasie bei Kindern ab zwei Jahren, deren Epiphysen noch nicht
geschlossen sind, empfiehlt. Die endgültige Entscheidung der Europäischen
Kommission (EK) über den Antrag auf Marktzulassung (MAA) von Ascendis Pharma
wird für das vierte Quartal 2026 erwartet.
?Wir freuen uns über diese positive Bewertung, die das einzigartige Profil von
TransCon CNP widerspiegelt", so Jan Mikkelsen, President und Chief Executive
Officer von Ascendis Pharma. ?Angesichts der äußerst positiven Resonanz der
Achondroplasie-Gemeinschaft auf sein einzigartiges Profil bleibt TransCon CNP
ein entscheidendes Produkt in unserem Portfolio für Wachstumsstörungen, das zur
Erreichung unserer Ziele im Rahmen der ?Vision 2030" beitragen wird."
Der CHMP kam zu seiner positiven Bewertung von TransCon CNP nach Prüfung des
MMA, der klinische Daten aus drei randomisierten, doppelblinden,
placebokontrollierten klinischen Studien sowie Daten für bis zu drei Jahre aus
offenen Verlängerungsstudien beinhaltete. Die ApproaCH-Zulassungsstudie ist
auf JAMA Pediatrics verfügbar.(i)
TransCon CNP wurde während seiner Entwicklung als Orphan-Arzneimittel
ausgewiesen. Die EMA wird nun die bislang vorliegenden Informationen prüfen, um
festzustellen, ob die Ausweisung als Orphan-Arzneimittel aufrechterhalten werden
kann.
Bei Zulassung durch die EK erwartet Ascendis die erste EU-Markteinführung von
TransCon CNP unter dem Markennamen YUVIWEL(®) für das erste Quartal 2027 in
Deutschland.
Über TransCon CNP
TransCon CNP ist ein einmal wöchentlich verabreichtes Prodrug des C-Typ-
natriuretischen Peptids (CNP), das eine kontinuierliche Exposition der
Rezeptoren in den Geweben des gesamten Körpers gegenüber aktivem CNP
gewährleistet, um der überaktiven FGFR3-Signalübertragung bei Achondroplasie
entgegenzuwirken. Es ist die einzige zugelassene Therapie, die während des
gesamten wöchentlichen Dosierungsintervalls eine kontinuierliche systemische
Exposition gegenüber aktivem CNP ermöglicht. Im Februar 2026 wurde TransCon CNP
von der Food & Drug Administration (FDA) in den USA unter dem Handelsnamen
YUVIWEL(®) zur Steigerung des Längenwachstums bei pädiatrischen Patienten ab 2
Jahren mit Achondroplasie und offenen Epiphysen zugelassen. Eine endgültige
Entscheidung der Europäischen Kommission wird für das vierte Quartal 2026
erwartet.
Über Achondroplasie
Achondroplasie ist eine seltene genetische Erkrankung, die auf eine systemische
Variante des Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptors 3 (FGFR3) zurückzuführen ist
und zu einem Ungleichgewicht bei der Wirkung der FGFR3- und CNP-Signalwege
führt. Schätzungen zufolge sind weltweit mehr als 250.000 Menschen davon
betroffen. Obwohl Achondroplasie historisch als Störung des Knochenwachstums
galt, wird die FGFR3-Variante in Geweben im gesamten Körper exprimiert und
verursacht neben der Skelettdysplasie auch schwerwiegende muskuläre,
neurologische und kardiorespiratorische Komplikationen. Die medizinischen
Komplikationen der Achondroplasie variieren je nach Lebensphase. Im Säuglings-
und Kindesalter werden Komplikationen wie Wirbelsäulenfehlbildungen, vergrößerte
Hirnventrikel, Beeinträchtigungen von Muskelkraft und Ausdauer, vermindertes
Hörvermögen und chronische Ohrentzündungen, Obstruktionen der oberen Atemwege,
schlafbezogene Atmungsstörungen, Hüftprobleme, O-Beine sowie chronische
Schmerzen beobachtet. Viele davon bleiben bis ins Erwachsenenalter bestehen oder
verschlimmern sich. Diese medizinischen Komplikationen können das körperliche
Wohlbefinden und die Lebensqualität beeinträchtigen und werden u. U. durch eine
Reihe individueller, klinischer und sozialer Faktoren beeinflusst. Bei manchen
Menschen mit Achondroplasie sind mehrere Eingriffe und Operationen erforderlich,
um bestimmte funktionelle oder anatomische Probleme zu beheben.
Über Ascendis Pharma A/S
Ascendis Pharma ist ein globales biopharmazeutisches Unternehmen, das seine
innovative TransCon-Technologieplattform einsetzt, um Patienten einen echten
Nutzen zu bieten. Geleitet von seinen Grundwerten Patienten, Wissenschaft und
Leidenschaft und unter Anwendung seines Algorithmus für Produktinnovation nutzt
das Unternehmen TransCon zur Entwicklung neuer Therapien mit dem Potenzial, als
Beste in ihrer Kategorie bisher unbefriedigte medizinische Bedürfnisse zu
erfüllen. Ascendis hat seinen Firmensitz in Kopenhagen, Dänemark, sowie weitere
Standorte in Europa und den Vereinigten Staaten. Weitere Informationen finden
Sie unter ascendispharma.com (https://ascendispharma.com/).
Hinweis zu zukunftsgerichteten Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen, die mit erheblichen
Risiken und Ungewissheiten verbunden sind. Alle in dieser Pressemitteilung
enthaltenen Aussagen zur künftigen Geschäftstätigkeit, zu den Plänen und
Managementzielen von Ascendis, die keine historischen Fakten darstellen, sind
zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von Abschnitt 27A des Securities Act von
1933 in seiner geänderten Fassung und Abschnitt 21E des Securities Exchange Act
von 1934 in seiner geänderten Fassung. Beispiele für solche Aussagen umfassen
unter anderem Aussagen in Bezug auf (i) den voraussichtlichen Zeitpunkt der
endgültigen Entscheidung der Europäischen Kommission über den Antrag von
Ascendis auf Marktzulassung von TransCon CNP (Navepegritid), welche für das
vierte Quartal 2026 erwartet wird, (ii) die Möglichkeit, dass die Europäische
Kommission die Zulassung für TransCon CNP erteilt, (iii) die Erwartungen von
Ascendis in Bezug auf und den voraussichtlichen Zeitpunkt für die erste
Markteinführung von TransCon CNP in der Europäischen Union unter dem Markennamen
YUVIWEL in Deutschland im ersten Quartal 2027, (iv) das Potenzial von TransCon
CNP, zur Patientenversorgung beizutragen, ein entscheidendes Produkt im
Portfolio für Wachstumsstörungen von Ascendis zu sein und die Erreichung der
Ziele der ?Vision 2030" zu begünstigen, (v) die Fähigkeit von Ascendis, seine
TransCon-Technologieplattform zugunsten eines echten Nutzens für Patienten
einzusetzen, und (vi) den Einsatz von TransCon durch Ascendis zur Entwicklung
neuer Therapien mit dem Potenzial, die besten ihrer Kategorie zu sein, um
unbefriedigte medizinische Bedürfnisse zu decken. Es kann sein, dass Ascendis
die Pläne nicht verwirklicht, die Absichten nicht umsetzt oder die Erwartungen
oder Prognosen nicht erfüllt, die in den zukunftsgerichteten Aussagen enthalten
sind, und Sie sollten sich nicht über Gebühr auf solche zukunftsgerichteten
Aussagen verlassen. Die tatsächlichen Ergebnisse oder Ereignisse könnten
erheblich von den Plänen, Absichten, Erwartungen und Prognosen abweichen, die in
den zukunftsgerichteten Aussagen geäußert werden. Verschiedene wichtige Faktoren
könnten dazu führen, dass die tatsächlichen Ergebnisse oder Ereignisse
wesentlich von den von Ascendis abgegebenen zukunftsgerichteten Aussagen
abweichen, darunter unter anderem: die Abhängigkeit von Drittanbietern,
Vertriebshändlern und Dienstleistern für die Produkte und Produktkandidaten von
Ascendis; Risiken im Zusammenhang mit der behördlichen Prüfung und Zulassung,
einschließlich der Möglichkeit von Verzögerungen, Anforderungen zusätzlicher
Daten oder Analysen, Anwendungsbeschränkungen oder -einschränkungen, einer
Zulassung mit einer stärker eingeschränkten Indikation als erwartet oder des
Ausbleibens einer Zulassung in den Vereinigten Staaten, der Europäischen Union
oder anderen Rechtsordnungen; Risiken im Zusammenhang mit der klinischen
Entwicklung, einschließlich der Möglichkeit, dass die Ergebnisse laufender oder
künftiger Studien frühere Daten nicht bestätigen; unvorhergesehene Erkenntnisse
hinsichtlich Sicherheit oder Wirksamkeit in Entwicklungsprogrammen oder bei
bereits auf dem Markt befindlichen Produkten; Probleme in den Bereichen
Herstellung, Lieferkette, Qualität oder Logistik, die die Entwicklung oder
Vermarktung verzögern könnten; unvorhergesehene Aufwendungen im Zusammenhang mit
der Vermarktung zugelassener Produkte von Ascendis; unvorhergesehene Kosten für
Forschung und Entwicklung, Vertriebs-, Allgemein- und Verwaltungskosten sowie
sonstige Kosten, die sich auf das Geschäft von Ascendis im Allgemeinen
auswirken; Herausforderungen hinsichtlich Marktakzeptanz, Preisgestaltung und
Kostenerstattung, einschließlich Entscheidungen der Kostenträger über die
Kostenübernahme und gesundheitstechnologische Bewertungen;
Wettbewerbsentwicklungen, einschließlich neuer oder verbesserter Therapien;
Risiken im Zusammenhang mit dem Schutz geistigen Eigentums, der freien
Geschäftsausübung und Rechtsstreitigkeiten; die Fähigkeit von Ascendis, bei
Bedarf zusätzliche Finanzmittel zur Unterstützung seiner Geschäftsaktivitäten zu
beschaffen; Störungen in den Bereichen Cybersicherheit, Datenschutz und
Informationstechnologie; sowie Auswirkungen internationaler wirtschaftlicher,
politischer, rechtlicher, Compliance-bezogener, gesundheitspolitischer und
geschäftlicher Faktoren, einschließlich Zöllen, Handelspolitik,
Währungsschwankungen und geopolitischer Ereignisse. Eine weitere Beschreibung
der Risiken und Unsicherheiten, die dazu führen könnten, dass die tatsächlichen
Ergebnisse von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen zum Ausdruck
gebrachten Ergebnissen abweichen, sowie der Risiken in Bezug auf das Geschäft
von Ascendis im Allgemeinen finden Sie in Formular 20-F im Jahresbericht von
Ascendis, der am 11. Februar 2026 eingereicht wurde, sowie anderen zukünftigen
Berichten von Ascendis, die bei der U.S. Securities and Exchange Commission
(SEC) eingereicht oder vorgelegt werden. Zukunftsgerichtete Aussagen spiegeln
nicht die möglichen Auswirkungen zukünftiger Lizenzvergaben, Kooperationen,
Übernahmen, Fusionen, Veräußerungen, Joint Ventures oder Investitionen, die
Ascendis abschließen oder tätigen könnte, wider. Ascendis übernimmt keinerlei
Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen zu aktualisieren, es sei denn, dies
ist gesetzlich vorgeschrieben.
Ascendis, Ascendis Pharma, das Logo von Ascendis Pharma, das Unternehmenslogo,
TransCon und YUVIWEL(®) sind Markenzeichen der Ascendis Pharma
Unternehmensgruppe. © Oktober 2026 Ascendis Pharma A/S.
Kontakt für Anleger: Pressekontakt:
Chad Fugere Melinda Baker
Ascendis Pharma Ascendis Pharma
+1 (650) 519-7494 +1 (650) 709-8875
________________________________
(i) Savarirayan R, McDonnell C, Bacino CA, et al. JAMA
Pediatr 2026;180(1):18-25. Online veröffentlicht am 17. November 2025.
doi:10.1001/jamapediatrics.2025.4771
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