Die Fondazione Telethon gibt bekannt, dass der CHMP eine positive Stellungnahme zu Waskyra(TM) abgegeben hat, einer Gentherapie zur Behandlung des Wiskott-Aldrich-Syndroms (WAS)

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Die Fondazione Telethon gibt bekannt, dass der CHMP eine positive

Stellungnahme zu Waskyra(TM) abgegeben hat, einer Gentherapie zur Behandlung

des Wiskott-Aldrich-Syndroms (WAS)

15.11.2025 / 19:40 CET/CEST

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ROM, 15. November 2025 /PRNewswire/ -- Fondazione Telethon gibt die positive

Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen

Arzneimittelagentur (EMA) bekannt, in der die Zulassung von Waskyra(TM) in der

Europäischen Union empfohlen wird, einer ex-vivo -Gentherapie für das

Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS), eine seltene und lebensbedrohliche primäre

Immundefizienz.

Die Fondazione Telethon ist die erste gemeinnützige Organisation, die den

gesamten Weg von der Laborforschung bis zur behördlichen Zulassung

erfolgreich beschritten hat und dabei mit Industriepartnern

zusammenarbeitet, um Gentherapien von der Entdeckung bis zum Patienten zu

bringen.

Fondazione Telethon Logo

Die Therapie wurde im Rahmen jahrzehntelanger Forschung am San Raffaele

Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget) in Mailand entwickelt und

stellt eine bedeutende wissenschaftliche und klinische Errungenschaft dar,

die Patienten, die von dieser Erkrankung betroffen sind, neue Hoffnung gibt.

"Dieser Meilenstein zeigt, dass akademische Forschung, wenn sie von einem

starken Verantwortungsbewusstsein gegenüber den Patienten geleitet wird und

nach den höchsten industriellen Standards durchgeführt wird, den natürlichen

Verlauf seltener Krankheiten wirklich verändern kann", sagte Ilaria Villa,

Generaldirektorin der Fondazione Telethon. "Wir sind stolz darauf, dass die

in unseren Labors begonnene Arbeit nun europäische Patienten erreicht und

damit den Wert eines Forschungsmodells bestätigt, das Wissenschaft und

Pflege miteinander verbindet."

"Die tatsächliche Verfügbarkeit von Therapien ist unerlässlich, um Familien

eine echte Chance auf eine Behandlung zu bieten", fügte Dr. Alessandro

Aiutihinzu,

stellvertretender Direktor für klinische Forschung bei SR-Tiget, Leiter der

pädiatrischen Immunhämatologie am IRCCS Ospedale San Raffaele und

ordentlicher Professor für Pädiatrie an der Università Vita-Salute San

Raffaele."Die wahre Bedeutung der Wissenschaft liegt in ihren Auswirkungen

auf das Leben der Menschen."

Die Therapie wird Patienten im IRCCS Ospedale San Raffaelezur Verfügung

gestellt, einem anerkannten Kompetenzzentrum für Gentherapie bei dieser und

anderen Erkrankungen, in dem die klinische Testphase durchgeführt wurde.

Die BLA für dieselbe Gentherapie für WAS wird derzeit noch von der

US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDAgeprüft.

Die Fondazione Telethon wird weiterhin mit den Aufsichtsbehörden

zusammenarbeiten, um Therapien für alle in Frage kommenden Patienten

verfügbar zu machen.

Informationen zum Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS)

Das Wiskott-Aldrich-Syndrom ist eine seltene genetische Blutkrankheit, die

zu Immunschwäche und einer niedrigen Thrombozytenzahl führt und durch

Mutationen im WAS-Gen verursacht wird. Die Krankheit manifestiert sich

bereits in der frühen Kindheit durch wiederkehrende und anhaltende

Infektionen, Blutungen, Ekzeme und ein erhöhtes Risiko für

Autoimmunerkrankungen und Lymphome.

Sie betrifft fast ausschließlich Männer, mit einer geschätzten Inzidenz von

1 zu 250.000 lebenden männlichen Geburten. Die derzeitigen

Behandlungsmöglichkeiten umfassen unterstützende Therapien, die auf die

Behandlung und Vorbeugung klinischer Manifestationen abzielen. Die einzige

potenziell heilende Option ist die hämatopoetische Stammzelltransplantation,

für die jedoch nicht immer ein kompatibler Spender zur Verfügung steht und

die nicht ohne Risiken ist.

Informationen zur Waskyra(TM) (Etuvetidigene Autotemcel) Gentherapie für das

Wiskott-Aldrich-Syndrom

Waskyra besteht aus einer einmaligen Verabreichung autologer

CD34+-hämatopoetischer Stamm- und Vorläuferzellen, die mit einem

lentiviralen Vektor transduziert wurden, der das WAS-Gen kodiert.

Nach der Korrektur werden die Stammzellen dem Patienten, der zuvor eine

Chemotherapie erhalten hat, wieder zugeführt. Es hat sich gezeigt, dass

Waskyra die Häufigkeit schwerer und mittelschwerer Blutungen sowie schwerer

Infektionen bei Patienten mit WAS im Vergleich zum Zeitraum vor der

Behandlung reduziert. In Fällen, in denen eine Transplantation von einem

kompatiblen Familienspender nicht möglich ist, stellt die Gentherapie eine

potenzielle Behandlungsoption für geeignete Patienten dar, deren Sicherheit

und Wirksamkeit bewertet wurde.

Informationen über die Fondazione Telethon

Die Fondazione Telethon ist eine italienische gemeinnützige biomedizinische

Organisation, die sich für die Förderung der Forschung zu seltenen und

komplexen genetischen Erkrankungen einsetzt. Seit über 35 Jahren unterstützt

sie wirkungsvolle wissenschaftliche Forschung, die darauf abzielt,

innovative Behandlungsmethoden zu entwickeln und das Leben der von diesen

Erkrankungen betroffenen Menschen zu verbessern.

Logo: https://mma.prnewswire.com/media/2823541/Fondazione_Telethon_Logo.jpg

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