^Die Daten untermauern das Potenzial von AGAMREE® als Therapie für ein breites

Spektrum chronisch-entzündlicher seltener Erkrankungen

Pratteln, Schweiz, 1. Juli 2026 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt

heute die Topline-Ergebnisse (https://ir.catalystpharma.com/news/news-

details/2026/Vamorolone-Demonstrates-On-Target-Glucocorticoid-Activity-Without-

the-Immunosuppression-Characteristic-of-Traditional-Corticosteroids-at-Clinical-

Doses/default.aspx) einer zweiteiligen klinischen Phase-1-Studie zu AGAMREE®

bekannt, die von seinem nordamerikanischen Lizenzpartner Catalyst

Pharmaceuticals, Inc. ("Catalyst") durchgeführt wurde. Die Studie legt nahe,

dass AGAMREE® eine glukokortikoide und entzündungshemmende Wirkung entfaltet,

ohne dabei nennenswerte immunsuppressive Effekte zu verursachen, was den

potenziellen Einsatz als Therapie bei einem breiten Spektrum chronisch-

entzündlicher seltener Erkrankungen untermauert.

Die an gesunden erwachsenen Probanden durchgeführte Studie untersuchte die

Äquipotenz von Deflazacort und AGAMREE® und bewertete das klinische

immunsuppressive Potenzial von AGAMREE® bei steigenden Dosierungen. In Teil A

zeigten sowohl AGAMREE® als auch Deflazacort die erwartete zielgerichtete

Glukokortikoidrezeptoraktivität und eine vergleichbare Cortisolunterdrückung bei

klinischen Dosierungen, wobei AGAMREE® weniger ausgeprägte immunsuppressive

Biomarker-Effekte aufwies, was mit der derzeit in der Zulassung angegebenen

Dosierung von AGAMREE® zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

übereinstimmt. Teil B zeigte, dass klinisch relevante immunsuppressive Effekte

nur bei der höchsten Dosisstufe beobachtet wurden, die über der derzeit

zugelassenen AGAMREE-Dosierung lag. Bei niedrigeren Dosisstufen wurden keine

relevanten immunsuppressiven Effekte beobachtet.

Im Rahmen einer im Jahr 2023 geschlossenen exklusiven Lizenzvereinbarung hält

Catalyst die Vermarktungsrechte an AGAMREE® in Nordamerika für DMD und alle

potenziellen zukünftigen Indikationen, während Santhera ein Vorverhandlungsrecht

für alle Rechte außerhalb Nordamerikas in Bezug auf neue Indikationen behält.

Gemäß den Bedingungen der Lizenzvereinbarung hat Santhera Anspruch auf

umsatzabhängige Meilensteinzahlungen sowie auf Lizenzgebühren auf den

Nettoumsatz aller vermarkteten Indikationen.

Über AGAMREE® (Vamorolon)

AGAMREE® ist ein dissoziatives Kortikosteroid, das für die Behandlung der

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zugelassen ist. Es bindet selektiv an den

Glukokortikoidrezeptor und löst durch Hemmung der NF-?B-vermittelten

Gentranskription eine entzündungshemmende Wirkung aus, während es gleichzeitig

eine verminderte Transaktivierung anderer Gene bewirkt(1). AGAMREE® ist kein

Substrat für 11-?-Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11?-HSD)-Enzyme, die an der

lokalen Verstärkung der Glukokortikoidaktivität im Gewebe beteiligt sind und mit

der Kortikosteroid-assoziierten Toxizität in Verbindung gebracht werden(2,3).

Dieses pharmakologische Profil bildet die Grundlage für seine Einstufung als

dissoziatives Kortikosteroid, das darauf ausgelegt ist, die entzündungshemmende

Wirksamkeit zu erhalten und gleichzeitig die systemischen Effekte zu reduzieren,

die mit einer langfristigen konventionellen Kortikosteroidtherapie verbunden

sind(1-3).

In der zulassungsrelevanten Phase-2b-Studie VISION-DMD erreichte AGAMREE® seinen

primären Endpunkt und zeigte nach 24 Wochen eine statistisch signifikante

Verbesserung der Geschwindigkeit beim Aufstehen (Time to Stand, TTSTAND) im

Vergleich zu Placebo (p = 0,002)(4). Die am häufigsten berichteten

Nebenwirkungen waren Cushing-ähnliche Symptome, Erbrechen, Gewichtszunahme,

gesteigerter Appetit und Reizbarkeit; die meisten waren leicht bis

mittelschwer(1).

Langzeitdaten aus bis zu acht Jahren AGAMREE-Behandlung wurden auf der

klinischen und wissenschaftlichen Konferenz der Muscular Dystrophy Association

(MDA) im März 2026 vorgestellt(5,6). In Propensity-Score-gepaarten Analysen

zeigte AGAMREE® eine dauerhafte Wirksamkeit, die mit der von Standard-

Kortikosteroiden vergleichbar war, sowie ein differenziertes Sicherheitsprofil:

eine geringere Inzidenz von Wirbelkörperfrakturen im Vergleich zu mit

Deflazacort behandelten Kohorten (8,1 % vs. 41,9 %; p = 0,0082)(5); eine

aufrechterhaltene normale Wachstumsentwicklung mit einem mittleren Größenvorteil

von 12,17 cm bei einer Körpergrösse von im Vergleich zu herkömmlichen

Kortikosteroiden (p °