Skyhawk Therapeutics gibt Neun-Monats-Zwischenergebnisse bei Patienten aus der klinischen Phase-1-Studie mit SKY-0515 zur Behandlung der Huntington-Krankheit bekannt

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Skyhawk Therapeutics gibt Neun-Monats-Zwischenergebnisse bei Patienten aus

der klinischen Phase-1-Studie mit SKY-0515 zur Behandlung der

Huntington-Krankheit bekannt

28.01.2026 / 19:05 CET/CEST

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Die Ergebnisse nach neun Monaten zeigen eine durchschnittliche Verbesserung

auf der Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS)

gegenüber dem Ausgangswert um +0,64 Punkte, verglichen mit einer aufgrund

der natürlichen Krankheitsentwicklung zu erwartenden Verschlechterung der

cUHDRS bei symptomatischen Patienten um -0,73 Punkte über neun Monate,

basierend auf einer Propensity-Score-Gewichtung.

Skyhawk gibt außerdem bekannt, dass die Phase-2/3-Studie FALCON-HD für

SKY-0515 weltweit ausgeweitet wurde. Skyhawk hat inzwischen mehr als 90

Patienten behandelt.

BOSTON, 28. Januar 2026 /PRNewswire/ -- Skyhawk Therapeutics, Inc., ein

Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das neuartige

niedermolekulare Therapien zur Modulation kritischer RNA-Ziele entwickelt,

gibt heute positive Ergebnisse der neunmonatigen Zwischenanalyse der

Prüfbehandlung des Unternehmens für die Huntington-Krankheit (HD) mit

SKY-0515 bekannt.

Skyhawk Therapeutics, Inc.

Die Behandlung mit SKY-0515 führt zu einer dosisabhängigen Verringerung des

mHTT-Proteins im Blut um 62 % bei einer Dosis von 9 mg und zu einer

dosisabhängigen Verringerung der PMS1-mRNA um 26 %. PMS1 ist ein

Schlüsselfaktor für die somatische CAG-Repeat-Expansion und die

HD-Pathologie. SKY-0515 hat ebenfalls eine hervorragende Exposition des

Zentralnervensystems gezeigt und ist im Allgemeinen sicher und gut

verträglich.

Nach drei, sechs und neun Monaten zeigen Patienten, die SKY-0515 in der

Teil-C-Patientenkohorte der klinischen Phase-1-Studie mit SKY-0515 erhalten,

eine durchschnittliche Verbesserung auf der Composite Unified Huntington's

Disease Rating Scale (cUHDRS) gegenüber dem Ausgangswert. Nach neun Monaten

beträgt diese Verbesserung in einer gepoolten Analyse +0,64 Punkte im

Vergleich zu einer erwarteten Verschlechterung des cUHDRS-Wertes bei

symptomatischen Patienten von -0,73 Punkten nach neun Monaten, basierend auf

einer Propensity-Score-Gewichtung mit Enroll-HD und TRACK-HD.

"Ich bin sehr erfreut über diese Daten zur Sicherheit und frühen Wirksamkeit

aus der Phase-1-Studie Teil C mit SKY-0515 bei Patienten, die bei den vorab

festgelegten Analysen nach drei, sechs und neun Monaten eine Abweichung des

cUHDRS vom erwarteten natürlichen Verlauf zeigen", erklärte Ed Wild,

Professor für Neurologie am University College London. "SKY-0515 reduziert

weiterhin das mHTT-Protein in dem Maße, wie es bisher bei keinem anderen

Therapeutikum bei Patienten nachgewiesen wurde. Klinische Daten und

Biomarker-Daten zeigen, dass das Medikament in allen getesteten Dosierungen

gut verträglich ist. Die Fähigkeit von SKY-0515, sowohl mHTT als auch PMS1

zu reduzieren, bietet eine wirksame Kombination zur Behandlung der

Huntington-Krankheit über zwei ihrer wichtigsten pathogenen Mechanismen.

Diese offenen Studienergebnisse, die in der laufenden placebokontrollierten

FALCON-HD-Studie validiert werden sollen, lassen auf bedeutende Auswirkungen

für Menschen erwarten, die auf der ganzen Welt mit einer

Huntington-Erkrankung leben und für die eine oral verabreichte

Huntingtin-senkende Behandlung wie SKY-0515 eine echte Veränderung

darstellen wird."

"Unser Ziel für die Phase-1-Studie war es, die Sicherheit und

Biomarker-Aktivität nachzuweisen", erklärte Sergey Paushkin, Leiter der

Forschungs- und Entwicklungsabteilung bei Skyhawk Therapeutics, "und die

anhaltende Stärke der Biomarker-Reaktion von SKY-0515 in unserer

neunmonatigen Zwischenanalyse der Daten - sowie die Verbesserung des

potenziellen Endpunkts, cUHDRS im Vergleich zu einer Verschlechterung des

cUHDRS-Wertes in den Daten zur natürlichen Krankheitsentwicklung bei

Patienten - unterstreicht das Potenzial von SKY-0515 als erstklassige

krankheitsmodifizierende Therapie für Huntington. Diese vorläufigen Daten

stellen einen bedeutenden Meilenstein für SKY-0515 dar und unterstreichen

die Leistungsfähigkeit der Plattform von Skyhawk bei der Bereitstellung

erstklassiger kleiner Moleküle für schwerwiegende Erkrankungen, für die es

keine zugelassenen krankheitsmodifizierenden Therapien gibt."

Die Huntington-Krankheit ist eine seltene, erblich bedingte und letztlich

tödlich verlaufende neurodegenerative Erkrankung, von der in den Vereinigten

Staaten mehr als 40.000 symptomatische Patienten betroffen sind; weltweit

wird die Zahl der Betroffenen auf Hunderttausende geschätzt. Derzeit gibt es

keine zugelassenen Behandlungen, die das Fortschreiten der Krankheit

verlangsamen oder aufhalten. SKY-0515 ist ein oral zu verabreichender,

niedermolekularer RNA-Modulator, der im Rahmen der neuartigen

RNA-Modulierungsplattform des Unternehmens, SKYSTAR®, entwickelt wurde.

SKY-0515 reduziert therapeutisch das HTT-Protein und das PMS1-Protein. PMS1

ist ein zusätzlicher Schlüsselfaktor für die somatische CAG-Repeat-Expansion

und die HD-Pathologie und sollte die Vorteile der Reduzierung des mutierten

HTT ergänzen.

Skyhawk gab heute außerdem bekannt, dass die Phase-2/3-Studie SKY-0515 mit

FALCON-HD, die an zwölf Standorten in Australien und Neuseeland läuft,

weltweit ausgeweitet wurde. Skyhawk hat inzwischen mehr als 90 Patienten mit

SKY-0515 behandelt.

SKY-0515 ist das erste Medikament von Skyhawk, das sich in der klinischen

Erprobung befindet.

Skyhawk geht davon aus, dass bis Ende 2027 weitere niedermolekulare

Medikamente zur Behandlung seltener neurologischer Erkrankungen, für die es

keine zugelassenen krankheitsmodifizierenden Therapien gibt, in die Klinik

eingeführt werden.

Informationen zur klinischen Phase-1-Studie von SKY-0515

Die klinische Phase-1-Studie zu SKY-0515 ist eine First-in-Human-Studie, die

darauf ausgelegt ist, die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und

Pharmakodynamik von SKY-0515 bei gesunden Probanden und Personen mit

Huntington-Krankheit (HD) im Frühstadium zu bewerten. Die Studie ist in drei

Teile gegliedert. In den Teilen A und B wurde SKY-0515 bei gesunden

Probanden untersucht. Teil C ist eine doppelblinde, placebokontrollierte

Parallelstudie mit zwei Dosisstufen von SKY-0515 und Placebo bei Personen

mit HD im Frühstadium (HD-ISS Stadium 1, 2 oder mildes Stadium 3) über einen

Zeitraum von 84 Tagen, gefolgt von einer 12-monatigen Verlängerung der

aktiven Behandlung, bei der alle Teilnehmer verblindet entweder eine

niedrige oder eine hohe Dosis von SKY-0515 erhalten. Zu den Zielen der

Studie gehört die Untersuchung des mutierten HTT-Proteins und der PMS1-mRNA.

Die ersten Patienten wurden in Teil C von SKY-0515 im Januar 2025 behandelt.

Die Rekrutierung für die Phase 1C der SKY-0515-Studie ist nun abgeschlossen.

Informationen zur klinischen Phase-2/3-Studie FALCON-HD von SKY-0515

FALCON-HD ( NCT06873334) ist eine randomisierte, doppelblinde,

placebokontrollierte, dosisabhängige Phase-2/3-Studie zur Untersuchung der

Pharmakodynamik, Sicherheit und Wirksamkeit von SKY-0515 bei 120 Teilnehmern

mit HD im Stadium 2 und frühen Stadium 3 an 12 Standorten in Australien und

Neuseeland sowie bei 400 Teilnehmern mit HD im Stadium 2 und frühen Stadium

3 an über 40 Standorten weltweit. Die teilnahmeberechtigten Patienten

erhalten einmal täglich eine orale Dosis von SKY-0515 in einer von drei

Dosierungen oder Placebo über einen Behandlungszeitraum von mindestens 12

Monaten. Die Studie zielt darauf ab, das Potenzial von SKY-0515 zur

Modulation des RNA-Spleißens und zur Verringerung der mHTT- und

PMS1-Proteine zu bewerten, die in die Pathologie der Huntington-Krankheit

involviert sind. Weitere Informationen zu FALCON-HD, einschließlich

teilnehmender Einrichtungen und Zulassungskriterien, finden Sie unter

ClinicalTrials.gov und www.FALCON-HD.com.

Informationen zu Skyhawk Therapeutics

Skyhawk Therapeutics ist ein Biotechnologieunternehmen im klinischen

Stadium, das seine firmeneigene Plattform SKYSTAR® nutzt, um

niedermolekulare RNA-modulierende Therapien für die schwierigsten

Krankheiten der Welt zu entdecken und zu entwickeln. Weitere Informationen

finden Sie unter www.skyhawktx.com.

Skyhawk Kontakt

Maura McCarthy

Leiterin der Unternehmensentwicklung

maura@skyhawktx.com

Skyhawk Therapeutics, Inc.

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